安进公司(amgen)正采取有力手段，以捍卫其年销售额约5亿美元的罕见病药物tavneos。在美国食品药品监督管理局以数据完整性和安全性问题为由提议将该药撤市后，安进已聘请杜克临床研究所对关键临床试验数据进行独立复核。
根据安进6月1日致fda的信函，杜克临床研究所自今年2月起已启动一项“独立且完全设盲的重新裁定”，针对支持tavneos获批的advocate iii期临床研究的主要终点结果进行复核。
安进计划最晚于6月29日向fda提交重新分析后的详细数据，作为证明药物获益大于风险的支撑材料。tavneos（通用名：avacopan）于2021年10月获fda批准，用于治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎，这是一种可导致小血管炎症、进而严重损伤肾脏和肺部的罕见自身免疫性疾病。
截至今年第一季度，tavneos销售额达1.19亿美元，同比增长32%，在美国已累计治疗超过8000名患者。今年4月，fda正式提议撤回tavneos的批准，理由包括原始申报材料中存在虚假陈述、药物有效性未得到充分证实，以及一系列安全性信号。
根据fda的公告，监管机构已确认76例与tavneos相关的严重药物性肝损伤，其中包含8例死亡。更早之前，fda曾表示，任何针对tavneos数据的新独立分析在统计学上均不合适，也无法“挽救”这项已受质疑的研究。
安全性担忧不仅限于美国。安进在日本的市场电玩城app官网下载的合作伙伴kissei pharmaceutical今年5月发布的安全通知显示，日本已有约20名接受tavneos治疗的患者死于严重肝功能障碍。
安进回应称，日本报告的病例中包括因果关系无法确定的情况，且美国市场尚未发现与该药相关的肝损伤死亡病例。相关信息仍在持续更新中。
从政策层面看，安进聘请杜克大学复核数据，力保年销售5亿美元药物tavneos已经得到多国政府的高度重视。
